Malattie rare: Ossfor, "aggiornare Early Access Programs per garantire a tutti i pazienti accesso alle terapie"

Le norme dell’ordinamento italiano che regolano gli Early Access Programs (Eaps) sono strumenti fondamentali nel garantire opportunità a pazienti che altrimenti non avrebbero accesso alle terapie.  Nondimeno sono norme scritte in tempi diversi e che non rappresentano un complesso organico. Le conseguenze sono spesso farraginosità burocratica e lunghi tempi di accesso effettivo. È quanto emerge dall’indagine condotta da Ossfor-Osservatorio Farmaci orfani su un campione di rappresentanti di associazioni di pazienti, di industria ed esperti di regolamentazione farmaceutica. La survey è contenuta nell’VIII Quaderno pubblicato dall’Osservatorio, intitolato “Verso un ripensamento degli Early Access Programs”, realizzato con il contributo non condizionante di Amicus Therapeutics, Chiesi Global Rare Disesaes, Janssen, Ptc Therapeutics, Kyowa Kirin, Sanofi, Sobi, Takeda. Il 55,6% del campione ha risposto che è necessario uniformare le fonti legislative legate agli Early Access Programs. Ma è interessante notare come tra i soli rappresentanti delle associazioni la percentuale salga all’83%. L’88,9% degli intervistati, inoltre, si è detto favorevole ad un Eap ad hoc per velocizzare l’accesso ad alcune categorie di farmaci, come gli orfani e gli oncologici. Rispetto alle criticità di implementazione di un programma di accesso anticipato ad hoc, la principale è il potenziale impatto sulla spesa farmaceutica (48%), seguita dall’impatto sul potere contrattuale in fase di negoziazione e da quello sul rapporto tra Centro e Regioni (16%). A influire maggiormente sui tempi di accesso dei farmaci sono la negoziazione (29,6%), i tempi di accesso regionale (20,4%) e i tempi di presentazione del dossier (19,8%). Nel dettaglio, per il 66,7% dei rappresentanti delle associazioni e degli esperti di regolatorio la voce che pesa maggiormente è rappresentata dai tempi di presentazione del dossier. Questa complessità ha fatto emergere la necessità di pensare a un aggiornamento degli Eaps per rendere ancora più veloce l’accesso dei pazienti alle terapie, attraverso procedure di accesso “accelerato”. Per questo, Ossfor-Osservatorio Farmaci orfani ha voluto approfondire i contenuti del dibattito sviluppando una propria originale analisi e proposta, basata sull’esperienza accumulata in alcuni dei Paesi europei di maggior interesse e sugli esiti del confronto con alcuni esperti del settore. L’VIII Quaderno contiene la sintesi di questo lavoro e le conclusioni. Prioritari i temi degli usi off-label e quello dei fast track (percorsi di approvazione accelerata, ndr). Sul primo fronte, i principali obiettivi da perseguire sembrano essere la riduzione delle complessità burocratico-amministrative e l’implementazione di una maggiore trasparenza riguardo agli impatti e alle risorse effettivamente disponibili. Sul secondo, il tema emerso è quello dell’accelerazione dei tempi di accesso dei farmaci “meritori” per cui l’obiettivo è duplice: da una parte l’efficacia dello schema, dall’altra l’individuazione di una modalità per mitigarne i rischi finanziari. Riguardo a questi ultimi, le forme di payback, già utilizzate in Italia in altri contesti, possono risolvere tale criticità.
Giovanna Pasqualin Traversa