“Sono quasi 180 i farmaci approvati per le malattie rare dall’Agenzia europea dei medicinali (Ema) tra il 2002 e il 2023, grazie anche al Regolamento europeo sui farmaci orfani e alla tutela della proprietà intellettuale finora garantita. Con un impatto positivo sulla salute e sulla vita di 6,3 milioni di persone con malattie rare in Europa. E sono oltre 1.800 quelli in sviluppo nel mondo – il 30% del totale – in particolare per tumori rari, patologie rare neurologiche e gastrointestinali. Medicinali che aprono nuovi orizzonti di cura per i 350 milioni di pazienti livello globale. Risultati importanti, frutto di una ricerca farmaceutica sempre più tecnologica e innovativa. Ma che sono un punto di partenza: solo il 5% delle malattie rare ha infatti un trattamento approvato, perché la loro rarità rende complessa la ricerca e sviluppo di nuove terapie”. Così Marcello Cattani, presidente di Farmindustria, in occasione dell’odierna Giornata delle malattie rare. Per Cattani, “ancora tanto si può fare per la ricerca se la politica della Commissione europea saprà attrarre gli investimenti e le competenze delle aziende farmaceutiche attraverso un quadro regolatorio moderno e competitivo”. Così come passi in avanti sono possibili “per gli screening, la prevenzione, la diagnosi precoce, la cura e l’assistenza continua. Obiettivi che sono bene individuati nel Piano nazionale malattie rare 2023-2026. La vera sfida ora è la sua rapida attuazione per garantire un accesso alle terapie disponibili veloce e omogeneo sul territorio”.