Nuove speranze di cura dalle Car-T per i tumori cerebrali dei bambini: un mix di terapia genica e terapia farmacologica dalla potente azione antitumorale inibisce la crescita dei ‘gliomi diffusi della linea mediana’. Si tratta di tumori del cervello molto aggressivi, inoperabili e, fino a oggi, senza un trattamento efficace. La nuova terapia è stata sviluppata dai ricercatori dell’Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma con la collaborazione dell’Istituto superiore di sanità, del Policlinico Gemelli e dell’Institute of Cancer Research di Londra. I risultati dei test di laboratorio aprono la strada alla futura sperimentazione sull’uomo. Lo studio è stato pubblicato sulla rivista scientifica Neuro-Oncology.
I “gliomi diffusi della linea mediana” sono tumori tipici dell’età pediatrica e si sviluppano nelle strutture mediane del cervello, in particolare nel ponte, la parte del tronco encefalico che regola funzioni vitali come il respiro e l’attività cardiaca. Molto aggressivi, tendono a diffondersi rapidamente e a infiltrarsi in profondità. A causa della loro sede, non possono essere asportati chirurgicamente. In Italia, vengono diagnosticati in età pediatrica circa 20-25 casi di gliomi localizzati nel ponte, con un picco d’incidenza tra i 5 e i 10 anni di età. La sopravvivenza media è molto bassa (9 -12 mesi) e meno del 5% dei bambini sopravvive a 5 anni dalla diagnosi, nonostante i trattamenti radio e chemioterapici. Lo studio coordinato dall’Area di Ricerca di Oncoematologia del Bambino Gesù, diretta dal prof. Franco Locatelli, è stato condotto in laboratorio partendo dalle cellule tumorali di pazienti affetti da glioma sottoposti a biopsia. Le indagini su tessuto, su cellule derivate dalle neoplasie e su modelli animali hanno permesso di identificare una terapia antitumorale mai sperimentata prima, basata sull’utilizzo di un farmaco sperimentale (il Linsitinib) in combinazione con linfociti T geneticamente modificati (cellule Car-T).
Questi tumori sono ancora orfani di trattamento, ma “i risultati preliminari dello studio sono incoraggianti”, spiega Locatetelli. “La nuova strategia di cura ha fornito risultati pre-clinici promettenti e potrebbe rappresentare il primo passo per arrivare a trattare con successo una proporzione dei pazienti affetti da questa terribile forma di tumore”.