A conclusione di un’approfondita istruttoria condotta dalla Commissione tecnico-scientifica e dal Comitato prezzi e rimborso, il CdA di Aifa ha approvato l’immissione in commercio di nuovi farmaci altamente efficaci per il trattamento della fibrosi cistica, malattia genetica ereditaria che colpisce all’incirca un bambino ogni 2.500 nati. La principale novità è rappresentata dall’associazione di due farmaci: Kaftrio e Kalydeco. Attualmente i pazienti registrati e seguiti nel nostro Paese sono oltre 5mila. I farmaci saranno disponibili, a totale carico del Ssn, per tutti i pazienti che rientrano nelle indicazioni approvate dall’Ema dopo la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale, prevista entro il 3 luglio.
“Si tratta di un significativo passo avanti nel trattamento della fibrosi cistica che aveva finora a disposizione trattamenti solo parzialmente efficaci. Grazie all’accordo raggiunto, il Ssn metterà a disposizione in modo gratuito questo farmaco per tutti i pazienti per i quali ci sono evidenze di beneficio”, ha osservato il direttore generale, Nicola Magrini. “L’auspicio è che l’impegno di spesa per i farmaci innovativi sia considerato per il Paese non un mero costo, ma un fattore di investimento in salute e in ricerca e sviluppo”, ha concluso il presidente Giorgio Palù.