Salute: Ospedale Bambino Gesù, trovata cura per tre malattie autoinfiammatorie

Un nuovo farmaco efficace per 3 malattie autoinfiammatorie, un gruppo di malattie rare recentemente scoperte e caratterizzate da episodi ricorrenti di febbre e di infiammazione. La sua efficacia è stata valutata all’interno di una sperimentazione clinica a livello mondiale coordinata dai medici della Reumatologia dell’Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma. Lo studio è stato pubblicato sulla rivista scientifica The New England Journal of Medicine. Le tre malattie coinvolte nel trial sono la febbre mediterranea familiare (Fmf), il deficit di mevalonato chinasi (Mkd) e la sindrome periodica associata al recettore 1 del fattore di necrosi tumorale (Traps). I bambini e gli adulti colpiti da queste patologie, presentano episodi febbrili ricorrenti con una frequenza che varia da una volta ogni 15 giorni a una ogni qualche mese. Qualche anno fa era stato scoperto nel meccanismo delle 3 malattie il ruolo centrale di una specifica molecola dell’infiammazione, l’interleuchina 1, che viene prodotta in eccesso in conseguenza delle mutazioni genetiche. Da questo dato “è stato disegnato il trial clinico che, in maniera assolutamente innovativa – spiega il dottor Fabrizio De Benedetti, responsabile di Reumatologia del Bambino Gesù e coordinatore mondiale del trial clinico – ha messo insieme le tre malattie in un’unica sperimentazione costruita su misura”. È stato usato un anticorpo specifico, che agisce in maniera mirata bloccando l’attività biologica dell’interleuchina 1. I pazienti inclusi nel trial sono 181, provenienti da 59 istituti di 15 Paesi. I risultati hanno dimostrato una straordinaria efficacia in tutte e tre le malattie con la pressoché totale scomparsa degli episodi febbrili.

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