Malattie rare: Ospedale Bambino Gesù, approvato dalla Fda il farmaco salvavita per i bambini affetti da Hlh

La linfoistiocitosi emofagocitica primaria, nota come Hlh (Hemophagocytic lympho-histiocytosis), è una rarissima malattia ereditaria del sistema immunitario che colpisce circa 2 bambini ogni 100mila nuovi nati e non lascia speranze se non quella di un trapianto di cellule staminali emopoietiche, prima del quale è necessario eseguire una terapia medica. In assenza di terapia, questa malattia è fatale in poche settimane. Oggi, però, i bambini affetti da questa patologia hanno una speranza. La notizia arriva dall’Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma. Per contenere adeguatamente l’evoluzione di questa malattia e consentire ai medici di avere più tempo per identificare un donatore con il quale realizzare il trapianto, esiste infatti un farmaco sperimentale, l’Emapalumab, messo a punto da Novimmune, un’azienda di biotecnologie svizzera – il primo farmaco target e sviluppato specificatamente per la cura dell’Hlh – che è giunto ora finalmente all’approvazione ufficiale da parte della Food and Drug Administration (Fda), l’agenzia americana che regolamenta l’utilizzo dei farmaci.
La sperimentazione è stata condotta a livello internazionale su 34 pazienti (di età inferiore ai 12 mesi) ed è stata coordinata in Europa dall’Ospedale pediatrico Bambino Gesù. I risultati di questa sperimentazione sono stati presentati oggi negli Stati Uniti dal prof. Franco Locatelli del Bambino Gesù al congresso dell’American Society of Hematology (Ash), il più grande meeting mondiale dedicato alle malattie del sangue. Il 70% dei bambini trattati con il farmaco sperimentale ha registrato miglioramenti sostanziali della propria condizione clinica. La maggior parte dei bambini non aveva risposto positivamente ai trattamenti convenzionali. Emapalumab ha potenziale efficacia terapeutica anche nelle forme secondarie di Hlh ed è già in corso una sperimentazione nei pazienti pediatrici che sviluppano quella forma di Hlh chiamata anche Mas (Macrophage activating syndrome) nel contesto dell’artrite idiopatica giovanile sistemica o di altre malattie reumatiche del bambino. Anche questa sperimentazione è coordinata dall’Ospedale pediatrico Bambino Gesù.

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